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Stammzelltransplantation von Nervenzellen stellt mögliche SMA-Therapie dar

Dr. Giacomo Comi, Universität Mailand, hat im Oktober 2008 bei PubMed einen neuen Ansatz der Stammzellforschung veröffentlicht. Hier können Sie den Artikel in deutscher Übersetzung nachlesen.  

Stammzelltransplantation von Nervenzellen kann das Erscheinungsbild bei Mausmodellen verbessern. 

Dino Ferrari Centre, Department of Neurological Sciences, University of Milan and IRCCS Foundation Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli and Regina Elena, Milan, Italy.

Corti S, Nizzardo M, Nardini M, Donadoni C, Salani S, Ronchi D, Saladino F, Bordoni A, Fortunato F, Del Bo R, Papadimitriou D, Locatelli F, Menozzi G, Strazzer S, Bresolin N, Comi GP.

Die Motoneuron-Erkrankung Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine verheerende genetische Motoneuron-Erkrankung ohne wirksame Behandlungsmöglichkeiten. Sie ist die zweithäufigste genetische Funktionsstörung, die bereits im Kindesalter zum Tod führen kann. Patienten mit SMA weisen Muskelschwäche und Hypotonie auf. Eine potentielle Therapie für SMA könnte in der Stammzellentransplantation sowohl durch Neuronenaustausch und/oder den neuroprotektiven Effekt liegen. Dr. Giacomo Comi und Kollegen an der Universität Mailand haben durch die Nutzung eines Mausmodells mit SMA Ergebnisse erzielt, die darauf hindeuten, dass neuronale Stammzellen aus den Rückenmarksnerven (NSCs) eine Behandlungsmöglichkeit für Patienten mit SMA sein könnten. Um das therapeutische Potential der NSC-Auswirkungen auf den SMA-Phänotyp zu bestimmen, wurden NSCs von Mäusen, die nur in Motoneuronen grünes fluoreszierendes Protein exprimierten, intrathekal in ein Mausmodell mit SMA transplantiert.

Die transplantierten Zellen entwickelten sich in eine kleine Anzahl von Motoneuronen, und die behandelten Mäuse zeigten verbesserte Muskelfunktionen sowie eine erhöhte Lebensdauer im Vergleich zu unbehandelten Mäusen. Die weitere Genexpressionsanalyse deutete darauf hin, dass der Haupteffekt der NSC-Transplantation war, dass die transplantierten Zellen das Überleben und die Funktion der Motoneuronen bereits in den Mäusen verbesserten, ähnlich dem, was bei normalen Motoneuronen beobachtet wird. Die Informationen, die in dieser Studie vorgelegt werden, liefern den ersten Beleg dafür, dass abgeleitete NSC einen bedeutenden therapeutischen Effekt auf den SMA-Phänotyp ausüben können und so den Weg frei machen für die Entwicklung einer kombinierten zellularen und molekularen Therapie für diese Krankheit.

Quelle: NCBI, PubMed, PMID: 18769634

Link zum Originalartikel:

Neural stem cell transplantation can ameliorate the phenotype of a mouse model of spinal muscular atrophy.