Dr. Hans Keirstead, University of California in Irvine, "California Stem Cell, Inc.", CSC und Families of SMA, USA, haben am 1.Dezember 2010 eine neue Erklärung zum Stand der klinischen Studie mit Stammzellen veröffentlicht. Die deutsche Übersetzung können Sie hier nachlesen.
California Stem Cell Inc. beantragt IND für den Start einer klinischen Phase-I-Studie zu spinaler Muskelatrophie.
1. Dezember 2010.
IRVINE, Kalif., USA (1. Dezember 2010) – California Stem Cell, Inc. (CSC) und der Patientenverband „Families of Spinal Muscular Atrophy“ (FSMA) gaben heute bekannt, dass CSC bei der US Food and Drug Administration (FDA) die Genehmigung zur Durchführung einer Phase-I-Sicherheitsstudie für eine neue, experimentelle Arzneimittelanwendung (IND) beantragt hat. Dabei handelt es sich um eine gemeinsam entwickelte, auf Stammzellen basierende Motoneuron-Transplantationstherapie bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ I.
SMA ist die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Kindern. Die Krankheit entsteht durch eine chronische Unterproduktion des SMN-Proteins, welches für die regelgerechte Funktion der Motoneuronen im Rückenmark von essentieller Wichtigkeit ist. SMA äußert sich üblicherweise durch einen Schwund der für kontrolliertes Krabbeln, Gehen, Schlucken und Atmen zuständigen Muskeln. Die Krankheit tritt bei ungefähr einem aus 6.000 Neugeborenen auf. Jeder 40. Mensch ist Erbträger – auf die USA bezogen, entspricht dies etwa 7,5 Millionen Menschen. SMA Typ I, die schwerste Form der Krankheit, schreitet sehr schnell voran und führt bei den betroffenen Kindern häufig zum Tod. Bis dato gibt es keinerlei Behandlung für die Krankheit.
CSC, ein führendes Unternehmen in der Stammzellentherapeutik, hat mit MotorGraftTM eine auf Stammzellen basierende Motoneuronen-Transplantationstherapie zur Behandlung von SMA Typ I entwickelt. Bei präklinischen Studien, die in Zusammenarbeit mit der Hans Keirstead Research Group an der University of California, Irvine, durchgeführt wurden, konnte bei Tiermodellen ein funktioneller Nutzen und die Sicherheit der Anwendung gezeigt werden. MotorGraftTM von CSC erhielt Ende 2009 von der FDA den Status eines „Orphan Drug“ (d. h. eines Arzneimittels für seltene Leiden) für die Behandlung von SMA.
Die Antragstellung ist der erste Schritt eines mehrphasigen klinischen Entwicklungsweges, der die Zulassung einer neuartigen Therapie zum Ziel hat. Verglichen mit herkömmlichen Arzneimitteln, können sich beim Zulassungsprozess für innovative therapeutische Ansätze wie z. B. Stammzellenprodukte besondere zulassungsrechtliche Hürden auftun, sodass die beantragenden Unternehmen und die FDA eng miteinander kooperieren müssen, um die Sicherheit und Wirksamkeit dieser erstmals am Menschen zu erprobenden Produkte sicherstellen zu können. Bei den bisher für andere Krankheiten beantragten Zelltherapien haben die Zulassungsbehörden regelmäßig mit großer Vorsicht agiert.
In dieser Studie sollen die Sicherheit von MotorGraftTM und des operativen Eingriffs, welcher zur Abgabe der Zellen direkt in das Rückenmark des SMA-Typ-I-Patienten erforderlichen ist, untersucht und nur eine sehr begrenzte Zahl von Patienten aufgenommen werden. Dieser IND-Antrag ist ein wichtiges Etappenziel auf der Suche nach einer Behandlung für SMA-Patienten.
Die FSMA ist hoch erfreut darüber, dass mit dem IND-Antrag bei der FDA erstmals der offizielle FDA-Prozess für eine innovative Therapie bei SMA angestoßen wurde.
Dieser IND-Antrag ist ein denkwürdiger Moment für unsere Gesellschaft. Die ersten, sicherheitsrelevanten Studien werden an einer sehr kleinen Zahl von Patienten durchgeführt und zielen noch nicht unmittelbar auf eine Wirksamkeitsprüfung des Arzneimittelprodukts ab.
Die Antragstellung ist nur der erste Schritt in einem langen und komplizierten Verfahren, das letztlich die Zulassung einer neuen Therapie zum Ziel hat. Als Ergebnis dieses Antrags wird die FDA mit einiger Wahrscheinlichkeit eine klinische Wartephase für die Studie anordnen. Die „klinische Wartephase“ ist eine Anordnung, mit der die FDA einen Sponsor belegt, um eine geplante Studie zu verzögern. Alle bisher aus diesem sehr neuen Gebiet der experimentellen Stammzellenbehandlungen eingebrachten IND-Anträge wurden nach Antragstellung mit einer klinischen Wartephase von etwa einem Jahr belegt. Diese vorsichtige Herangehensweise der FDA ist bei neuen therapeutischen Ansätzen nicht ungewöhnlich.
Nachdem die FDA einen IND-Antrag bewilligt hat, muss auch in den für die Durchführung der Studien vorgesehenen Instituten ein formelles Genehmigungsverfahren stattfinden. Nach unserer bisherigen Erfahrung mit klinischen Studien zu SMA dauert das Prüfverfahren in den Instituten oftmals mehrere Monate.
Hier ist der link zum Originalartikel: California Stem Cell Inc. Files IND to Commence Phase I Clinical Trial in Spinal Muscular Atrophy
Quelle: Families of SMA, USA
Hier der link zum Artikel bei CSC: CALIFORNIA STEM CELL, INC. FILES IND TO COMMENCE PHASE I CLINICAL TRIAL IN SPINAL MUSCULAR ATROPHY