Deutsche Muskelstiftung

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Klinische Forschung

SMA-Patientenregister-Newsletter Ausgabe Nr. 06 / Januar 2015

Hier finden Sie die aktuelle Ausgabe des SMA-Patientenregisters. Darin finden Sie eine Übersicht der derzeit laufenden klinischen Studien und weitere überaus interessante Informationen. Eine Bitte noch, melden Sie sich bzw. Ihr Kind im SMA-Register an, denn damit helfen Sie, klinische Studien noch besser vorzubereiten. Das hilft, um schnellstmöglich eine Therapie für SMA zu erreichen.

Herzlichen Dank für Ihre Unterstützung.

Hier der link zum SMA-Newsletter als pdf auf der Seite vom md-net:

SMA-Patientenregister-Newsletter Ausgabe Nr. 06 / Januar 2015

Roche übernimmt Trophos

Der Pharmakonzern Roche übernimmt das biotechnologische Unternehmen Trophos mit Sitz in Marseille, Frankreich. Trophos hat den Wirkstoff Olesoxim entdeckt, der zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) entwickelt wird. Die Resultate einer entscheidenden klinischen Phase-II-Studie mit Olesoxim bei SMA habe einen positiven Effekt gezeigt. Siehe hierzu auch "Trophos veröffentlicht Ergebnisse einer Pivotstudie mit Olesoxim bei spinaler Muskelatrophie".

Die Zulassungsbehörden in der USA und in der EU hätten für Olesoxim den Status eines Arzneimittels (Orphan-Drug-Status) für eine seltene Krankheit gewährt. Die Erbkrankheit wird am häufigsten bei Kindern diagnostiziert. Bislang gibt es keine wirksame Therapie.

Sandra Horning, Chief Medical Officer und Leiterin der globalen Produktentwicklung von Roche: "Wir werden – aufbauend auf dem Erfolg von Trophos und der französischen Gesellschaft für Muskeldystrophie – die Entwicklung von Olesoxim so schnell wie möglich weiter vorantreiben, um das Prüfmedikament Patienten mit dieser verheerenden Erkrankung zur Verfügung zu stellen."

Den vollständigen Artikel finden Sie hier:

Roche übernimmt Trophos und erweitert Engagement bei neuromuskulären Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf

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Trophos veröffentlicht Ergebnisse zur Pivotstudie mit Olesoxim

Die Firma Trophos hat eine Presseerklärung zu den Ergebnissen der zweijährigen Pivotstudie mit SMA-Patienten unter Verwendung des Wirkstoffes Olesoxim veröffentlicht. Die Ergebnisse sind sehr vielversprechend für zukünftige Studien und Behandlungsmöglichkeiten. Hier der link zum Originalartikel:

Trophos announces top-line results of pivotal trial of olesoxime in spinal muscular atrophy 

Nachfolgend können Sie die deutsche Übersetzung lesen.

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